Dans l’hémophilie, comme dans les autres domaines thérapeutiques, la recherche s’organise en trois étapes majeures (1)
Aujourd’hui, les principaux axes de recherche à l’étude sont (2,3) :
- De nouveaux facteurs substitutifs, avec notamment des durées d’action prolongées
- Les thérapies non substitutives, qui sans compenser le manque de facteur de coagulation, consistent à mimer l’action du facteur anti-hémophilique manquant ou à limiter l’action de facteurs anticoagulants pour rétablir une fonction coagulante normale
- La thérapie génique, qui consiste à apporter au patient le gène sain afin de compenser l’inactivité du gène malade et d’apporter le facteur manquant
