Comment traiter l’hémophilie ? La recherche en hémophilie en France

Dans l’hémophilie, comme dans les autres domaines thérapeutiques, la recherche s’organise en trois étapes majeures (1)

Aujourd’hui, les principaux axes de recherche à l’étude sont (2,3) :

  • De nouveaux facteurs substitutifs, avec notamment des durées d’action prolongées
  • Les thérapies non substitutives, qui sans compenser le manque de facteur de coagulation, consistent à mimer l’action du facteur anti-hémophilique manquant ou à limiter l’action de facteurs anticoagulants pour rétablir une fonction coagulante normale
  • La thérapie génique, qui consiste à apporter au patient le gène sain afin de compenser l’inactivité du gène malade et d’apporter le facteur manquant

 


Références :
1. Association Française des Hémophiles. Les différents domaines de recherche. https://afh.asso.fr/avec-lafh/nos-actions/recherche/differents-domaines-de-recherche/  consulté le 18/12/2020.
2. Association Française des Hémophiles. Les traitements des maladies hémorragiques rares : le point sur les nouveaux médicaments et les essais cliniques en cours. https://afh.asso.fr/avec-lafh/nos-actions/recherche/les-voies-de-recherches-sur-les-maladies-hemorragiques-rares/ consulté le 18/12/2020.
3. Association Française des Hémophiles. Les nouveaux médicaments pour le traitement des maladies hémorragiques rares. Le point sur leur accessibilité et les essais cliniques en cours. Avril 2020.

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