Comment traiter l’hémophilie ? Comment agit votre médicament anti-hémophilique

Quand on est hémophile, le sang ne coagule pas normalement, car il y manque des protéines, appelées facteurs de coagulation, qui y sont en quantité insuffisante ou même complètement absentes (1).

Il existe différentes stratégies thérapeutiques pour prendre en charge ton hémophilie : le traitement par un facteur anti-hémophilique et les thérapies non substitutives (2,3).

  • Les thérapies substitutives par facteur anti-hémophilique

Le traitement par un facteur anti-hémophilique contient un « facteur de substitution », qui va remplacer les protéines manquantes : facteur VIII pour l'hémophilie A et facteur IX pour l'hémophilie B (4).

Suite à une injection, la quantité de facteur anti-hémophilique présente dans le sang va rapidement et fortement augmenter puis diminuer progressivement.

Lors d’un traitement prophylactique par un facteur anti-hémophilique, la quantité de facteur doit être maintenue en permanence à un niveau suffisamment élevé dans le sang pour éviter les saignements et protéger les articulations (5,6).

Lors de la détermination des doses et protocoles du traitement prophylactique, la quantité de facteur anti-hémophilique à maintenir dans le sang doit être individualisée selon la situation de chaque personne (5,6).

Représentation schématique de l’évolution de la quantité de facteur anti-hémophilique dans le sang au cours du temps

  • Les thérapies non substitutives

Ces médicaments ne visent pas à compenser le manque de facteur de coagulation, mais consistent à imiter l’action du facteur de coagulation manquant ou à réduire l’action de facteurs ayant une action opposée au facteur manquant (anticoagulants) pour rétablir une coagulation normale (3).

Principes des thérapies non substitutives

Principe des thérapies non substitutives : en temps normal, les facteurs coagulants (qui solidifient le sang) et les facteurs anticoagulants (qui fluidifient le sang) sont équilibrés pour obtenir une coagulation normale. Dans l’hémophilie, les facteurs coagulants (facteurs VIII ou IX) sont moins nombreux et le sang ne coagule plus normalement. Les médicaments non substitutifs vont soit augmenter l’effet des facteurs coagulants, soit diminuer l’effet des facteurs anticoagulants pour retrouver une coagulation normale (3).

Principes des thérapies non substitutives

Principe des thérapies non substitutives : en temps normal, les facteurs coagulants (qui solidifient le sang) et les facteurs anticoagulants (qui fluidifient le sang) sont équilibrés pour obtenir une coagulation normale. Dans l’hémophilie, les facteurs coagulants (facteurs VIII ou IX) sont moins nombreux et le sang ne coagule plus normalement. Les médicaments non substitutifs vont soit augmenter l’effet des facteurs coagulants, soit diminuer l’effet des facteurs anticoagulants pour retrouver une coagulation normale.


Références :
1. Association Française des Hémophiles. Qu’est-ce que l’hémophilie ? https://afh.asso.fr/je-minforme/comprendre-les-maladies-hemorragiques/hemophilie/quest-ce-que-lhemophilie/ consulté le 08/01/2021.
2. Cafuir LA, et al. Current and emerging factor VIII replacement products for hemophilia A. Ther Adv Hematol 2017;8(10):303-13.
3. Franchini M, et al. Non-factor replacement therapy for haemophilia: a current update. Blood Transfus 2018;16(5):457-61.
4. Srivastava A, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia 2020;26(Suppl 6):1-158.
5. Berntorp E, Andersson NG. Prophylaxis for hemophilia in the era of extended half-life factor VIII/Factor IX Products. Semin Thromb Hemost 2016;42(5):518-25.

6. Oldenburg J. Optimal treatment strategies for hemophilia: achievements and limitations of current prophylactic regimens. Blood 2015;125(13):2038-44.

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