L'hémophilie L’enjeu des taux de facteur de coagulation

Chez les personnes hémophiles, il existe un lien entre la sévérité de la maladie et le taux de facteur de coagulation dans le sang (1).

Il a notamment été observé que les patients atteints d’hémophilie modérée, qui ont un taux de facteur de coagulation plus élevé (entre 1 et 5 IU/dL), présentaient moins d’hémorragies et préservaient mieux leur fonction articulaire que les patients atteints d’hémophilie sévère (1).

Les différentes stratégies thérapeutiques dans l’hémophilie disponibles ou en cours de développement sont :
 

  • Les thérapies substitutives (facteur VIII et facteur IX recombinants et plasmatiques) (1,2)

Pour remplacer le facteur de coagulation naturel manquant, il est proposé des injections de facteur VIII aux personnes atteintes d’hémophilie A et de facteur IX aux personnes atteintes d’hémophilie B.

Il convient d’administrer la bonne dose de concentré de facteur à la bonne fréquence pour augmenter le taux circulant de facteur de la personne.

 

  • Les thérapies non substitutives (3)

Ces thérapies ne visent pas à compenser le manque de facteur de coagulation, mais consistent à mimer l’action du facteur de coagulation manquant ou à limiter l’action de facteurs ayant une action opposée au facteur manquant (anticoagulants) pour rétablir une coagulation normale.


Référence :
1. Srivastava A, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia 2020;26(Suppl 6):1-158.
2. Cafuir LA, et al. Current and emerging factor VIII replacement products for hemophilia A. Ther Adv Hematol 2017;8(10):303-13.
3. Franchini M, et al. Non-factor replacement therapy for haemophilia: a current update. Blood Transfus 2018;16(5):457-61.

Les différentes stratégies thérapeutiques dans l’hémophilie disponibles ou en cours de développement sont (2,3) :

  • Les thérapies substitutives (facteur VIII et facteur IX recombinants et plasmatiques)
  • Les thérapies non substitutives

Le traitement substitutif chez les personnes atteintes d’hémophilie est à ce jour le traitement de référence en France et à travers le monde (4-6).

Pour remplacer le facteur de coagulation naturel manquant, il est proposé des injections de facteur VIII aux personnes atteintes d’hémophilie A et de facteur IX aux personnes atteintes d’hémophilie B.

Il convient d’administrer la bonne dose de concentré de facteur à la bonne fréquence pour augmenter le taux circulant de facteur du patient (1).


Référence :
1. Fédération Mondiale de l’Hémophilie. Lignes directrices pour la prise en charge de l’hémophilie. 2e édition. Blackwell Publishing Ltd., 2012.
2. Cafuir LA, et al. Current and emerging factor VIII replacement products for hemophilia A. Ther Adv Hematol 2017;8(10):303-13.
3. Franchini M, et al. Non-factor replacement therapy for haemophilia: a current update. Blood Transfus 2018;16(5):457-61.
4. Meunier S, et al.; ORTHem 15-25 Study Group. Choice of factor VIII/IX regimen in adolescents and young adults with severe or moderately severe haemophilia. A French national observational study (ORTHem 15-25). Thromb Res 2017;151:17-22.
5. Samuelson Bannow B, et al. Factor VIII: Long-established role in haemophilia A and emerging evidence beyond haemostasis. Blood Rev 2019;35:43-50.
6. Iorio A, et al. Target plasma factor levels for personalized treatment in haemophilia: a Delphi consensus statement. Haemophilia 2017;23(3):e170-9.

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