L'hémophilie Comment agit ton médicament anti-hémophilique ?

Quand on est hémophile, le sang ne coagule pas normalement, car il y manque des protéines, appelées facteurs de coagulation, qui y sont en quantité insuffisante ou même complètement absentes (1).

Il existe différentes stratégies thérapeutiques pour prendre en charge ton hémophilie : le traitement par un facteur anti-hémophilique et les thérapies non substitutives (2,3).

  • Les thérapies substitutives par facteur anti-hémophilique
    Le traitement par un facteur anti-hémophilique prescrit par ton médecin contient un « facteur de substitution », qui va remplacer les protéines manquantes : facteur VIII pour les hémophiles A et facteur IX pour les hémophiles B (4).
    Le traitement de substitution peut être pris en prophylaxie (avant les saignements, pour les empêcher) ou à la demande (pour contrôler un saignement qui est en train de se produire) (4).
    La prophylaxie vise à maintenir un taux de facteur suffisamment élevé dans ton sang pour éviter les saignements et les douleurs et protéger tes articulations (4,5). Pour cela, ton traitement doit être adapté, et de ton côté, tu dois le prendre régulièrement (4).

  • Les thérapies non substitutives
    Ces médicaments ne visent pas à compenser le manque de facteur de coagulation, mais consistent à imiter l’action du facteur de coagulation manquant ou à réduire l’action de facteurs ayant une action opposée au facteur manquant (anticoagulants) pour rétablir une coagulation normale (3).

 

Principes des thérapies non substitutives

Principe des thérapies non substitutives : en temps normal, les facteurs coagulants (qui solidifient le sang) et les facteurs anticoagulants (qui fluidifient le sang) sont équilibrés pour obtenir une coagulation normale. Dans l’hémophilie, les facteurs coagulants (facteurs VIII ou IX) sont moins nombreux et le sang ne coagule plus normalement. Les médicaments non substitutifs vont soit augmenter l’effet des facteurs coagulants, soit diminuer l’effet des facteurs anticoagulants pour retrouver une coagulation normale (3).


Références :
1. Association Française des Hémophiles. Qu’est-ce que l’hémophilie ? https://afh.asso.fr/je-minforme/comprendre-les-maladies-hemorragiques/hemophilie/quest-ce-que-lhemophilie/ consulté le 08/01/2021.
2. Cafuir LA, et al. Current and emerging factor VIII replacement products for hemophilia A. Ther Adv Hematol 2017;8(10):303-13.
3. Franchini M, et al. Non-factor replacement therapy for haemophilia: a current update. Blood Transfus 2018;16(5):457-61.
4.
Srivastava A, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia 2020;26(Suppl 6):1-158.
5. Berntorp E, Andersson NG. Prophylaxis for Hemophilia in the Era of Extended Half-Life Factor VIII/Factor IX Products. Semin Thromb Hemost 2016; 42(5): 518-25. 

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